Este curso, impartido a 15 unidades del CIBERER, estuvo enfocado a resolver las dudas en el diseño de estrategias de edición genética con CRISPR en la investigación en enfermedades raras. Abordó todas las etapas que actualmente son necesarias para utilizar las herramientas CRISPR en un laboratorio de biología molecular.
Organizado por el CIBERER a través de Lluís Montoliu (U756-CNB) y José Carlos Segovia (U710-CIEMAT) en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) el pasado viernes 7 de julio, el curso contó con la colaboración de miembros de estos dos laboratorios, de Matías Morín (U728-Hospital Universitario Ramón y Cajal) y de investigadores del CNB (Juan Carlos Oliveros y Belen Pintado).
Tras una introducción inicial sobre el sistema CRISPR por parte de Lluís Montoliu (U756), Juan Carlos Oliveros presento la aplicacion Breaking-Cas para el diseño optimizado de guías de RNA a utilizar en experimentos de edición genética mediante CRISPR desarrollada en el CNB en colaboración con la U756.
A continuación, Lluís Montoliu desarrolló un tutorial, paso a paso, de cómo abordar todos los aspectos relevantes en un experimento de edición genética, en células o animales.
Almudena Fernández (U756) explicó cómo validar las guías CRISPR en células y en el laboratorio antes de utilizarlos en animales, y cómo preparar los reactivos para su microinyección en embriones de ratón. Seguidamente, la Dra. Belén Pintado compartió su experiencia con la microinyección de reactivos CRISPR en embriones de ratón.
Santiago Josa (U756) trató el genotipado de los animales fundadores y Matías Morín (U728) abordó las técnicas de secuenciación masiva en el análisis de los animales editados.
José Carlos Segovia (U710) continuó exponiendo los retos y problemas a los que hay que enfrentarse para editar genéticamente células primarias de pacientes con alguna enfermedad rara, con el objetivo de generar un modelo de estudio o de abordar un protocolo de terapia génica.
Finalmente, Óscar Quintana (U710) detalló la experiencia de su laboratorio en el desarrollo de una aproximación de terapia génica usando las sucesivas mejoras y avances que se han ido produciendo en el campo de las herramientas de edición genética. El curso terminó con un debate con los participantes, que compartieron brevemente sus proyectos de investigación y cómo pensaban incorporar la edición genética en ellos.
