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Tres grupos de investigación españoles pertenecientes al CIBERNED han participado en los ensayos pivotales del aducanumab, el fármaco para tratar el Alzheimer aprobado por los Estados Unidos.

En Europa, la decisión depende de la Agencia Europea del Medicamento, que puede que se pronuncie a principios de 2022.

Los investigadores que han participado en el ensayo se muestran optimistas con los resultados que muestra el fármaco pero recomiendan cautela ante los muchos interrogantes que se abren.

Madrid y Barcelona, 17 de junio. Tres grupos de investigación del CIBERNED, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Neurodegenerativas, que reúne a 56 grupos de toda España, han participado en los ensayos pivotales del aducanumab, el primer tratamiento farmacológico para la enfermedad de Alzheimer aprobado en casi dos décadas y el primero que actúa sobre sus causas al reducir los depósitos de proteína beta amiloide en el cerebro, las conocidas como “placas” características de esta patología.

La aprobación del fármaco por parte de la agencia regulatoria de medicamentos de los Estados Unidos (la FDA, por sus siglas en inglés) ha generado reacciones encontradas, después de que un comité asesor independiente votara en contra de la aprobación del mismo en noviembre de 2020 por falta de evidencia científica sobre sus efectos positivos.

A pesar de la incerteza en cuanto al beneficio clínico definitivo del fármaco, la FDA ha aprobado su uso por la evidencia de reducción de los depósitos de beta amiloide y por la necesidad de dar acceso a los pacientes a un tratamiento potencialmente útil.

La agencia estadounidense ha requerido a Biogen, el laboratorio productor del fármaco, que desarrolle un ensayo clínico adicional de fase 4 para verificar los beneficios clínicos. Pero, mientras tanto, la FDA permite el uso del aducanumab, que consiste en una infusión endovenosa mensual y que los pacientes se sometan a pruebas de imagen cerebral de forma periódica.

En Europa, la decisión depende de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), que puede que se pronuncie a finales de año.

 

La participación del CIBERNED español en los ensayos previos a la aprobación del fármaco

Tres grupos de investigación del CIBERNED han participado en los ensayos pivotales que han conducido a la aprobación del aducanumab y constituyen la base de la ficha técnica del fármaco.

Se trata de los grupos liderados por la doctora Mercè Boada, directora médica de la Fundación ACE, y por el doctor  Alberto Lleó, director de la Unidad de Memoria del Servicio de Neurología del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, ambos en Barcelona. También ha participado en los ensayos el doctor Jordi Alom Poveda, jefe de Neurología del Hospital General de Elche e integrante del grupo “Mecanismos moleculares alterados en la enfermedad de Alzheimer y otras demencias”, liderado por el doctor Javier Sáez Valero.

Los tres investigadores coinciden en la importancia de la aprobación del fármaco, el primer tratamiento del Alzheimer aprobado en 18 años, pero también en que aún se necesitan más estudios y datos para comprender qué pacientes y en qué etapa de la enfermedad responden mejor al tratamiento, así como cuáles serán las pautas para su administración.

Alberto Lleó sostiene que la aprobación del aducanumab “Es una noticia positiva para el campo porque es la primera terapia aprobada con reducción de beta amiloide y que tiene beneficios cognitivos, sin duda estimulará la investigación de nuevos tratamientos y la implementación de diagnósticos con líquido cefalorraquídeo y plasma.” Pero al mismo tiempo se muestra sorprendido de que la indicación de uso sea “para ‘la enfermedad de Alzheimer’, sin necesidad de que se la haya diagnosticado con biomarcadores. En la práctica, esto se aplica a cualquier paciente con algún tipo de declive cognitivo, y plantea la dificultad de a quién se aplica el medicamento.”

Por su parte, Mercè Boada señala que “La aprobación del fármaco es positiva ya que se va a disponer de un tratamiento que ha confirmado la reducción de la carga de amiloide cerebral, y la solicitud de un nuevo ensayo clínico aportará conocimiento sobre la correspondencia de su actividad biológica y clínica. En otro nivel, todavía no sabemos cómo se posicionará la EMA sobre la descripción del aducanumab, lo que se conoce como package insert, que describe el alcance y contraindicaciones de un fármaco. Y si la finalmente EMA lo aprueba, todavía habrá muchas preguntas: cómo se prescribirá y quién lo hará, cómo se realizará el seguimiento de los efectos adversos, cuál será el criterio de idoneidad de los receptores del tratamiento.”

El doctor Jordi Alom Poveda, que también participó en los ensayos pivotales del aducanumab, coincide con sus colegas del CIBERNED en que la decisión de la FDA tendrá un impacto positivo en la preparación de los países para expandir la utilización de fármacos en el tratamiento del Alzheimer y en la aceleración de nuevas terapias para la enfermedad. 

Sociedades envejecidas, incidencia del Alzheimer y sistemas sanitarios en tensión

La aprobación del aducanumab se da en un contexto de sociedades cada vez más envejecidas y con una creciente prevalencia de las patologías neurodegenerativas. Es el caso de España, donde, según la Sociedad Española de Neurología, entre un 3 % y un 4% de la población de entre 75 y 79 años está diagnosticada de Alzheimer, unas cifras que aumentan hasta el 34 % en mayores de 85 años.

También se da en el contexto de crecientes costes médicos y sociosanitarios generados por las patologías vinculadas a la edad. Como señala, con cautela, el doctor Lleó: “Si el aducanumab se aprueba finalmente en Europa, habrá retos que ahora mismo no podemos afrontar: España no tiene un plan de Alzheimer en marcha, la mayoría de los centros no tienen medidas de diagnóstico adecuado o suficientes equipos de resonancia magnética para el seguimiento. Y el coste, solo del fármaco, es de 56.000 dólares al año por paciente, un monto que estamos lejos de poder afrontar.”

La doctora Boada, por su parte, incide en que “Tenemos tiempo, tanto a nivel académico como de investigación, de ir adaptando la nueva realidad a la realidad del país, pero en todo caso, la esperanza de un tratamiento con reducción de la beta amiloide, con beneficio clínico, es una buena noticia para el colectivo de personas que sufren Alzheimer y para sus familias. Ciertamente, la adaptación a este nuevo escenario será un reto para el sistema sanitario, en cuanto a capacitación de los equipos profesionales y la prestación de estos servicios, sin olvidar la adecuada financiación de la investigación en este campo.”

Como enfatiza el doctor Miguel Medina, director científico adjunto del CIBERNED y especialista en la articulación entre investigación biomédica e industria farmacéutica: “La aprobación del aducanumab abre un espacio de tiempo que debemos aprovechar para reactivar el plan de Alzheimer, potenciando la investigación traslacional y preparando la llegada de estas nuevas terapias a España. Queda aún camino por recorrer y preguntas por contestar, pero el esfuerzo de la última década empieza a dar sus frutos y la aprobación de este fármaco, a lo que ha contribuido España con el CIBERNED, seguramente solo es el primer paso hacia tratamientos más eficaces.” 

Sobre el CIBERNED

El CIBERNED (Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Neurodegenerativas), dependiente del Instituto de Salud Carlos III, integra la investigación básica, clínica y poblacional, y desarrolla un único programa común de investigación centrado en patologías neurodegenerativas de gran relevancia por su prevalencia y su repercusión social.

Tiene carácter multidisciplinar y multi-institucional, con una estructura de investigación en red que nuclea a 56 grupos de investigación de toda España, que no tienen contigüidad física y pertenecen a diferentes Administraciones, instituciones y Comunidades Autónomas, del sector público y privado, con líneas y objetivos de investigación centrados en el área específica común de las enfermedades neurodegenerativas, incluyendo Alzheimer, Parkinson o ELA.

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